"Description :
Un panel d’experts de la maladie de Pompe a été réuni pour identifier les domaines de santé essentiels de la maladie de Pompe. Un plus grand groupe de médecins « Delphi » a été consulté pour comprendre les pratiques médicales standards pour la mesure de la gravité dans chaque domaine essentiel. Les domaines sélectionnés étaient les suivants : Cardiaque, Respiratoire, Muscles proximaux, Résultats rapportés par le médecin et Résultats rapportés par le patient.Dans chaque domaine, 1 à 2 évaluations cliniques étaient identifiées. Pour tester ce modèle préliminaire, 9 cas du Pompe Registry représentant un spectre de gravité ont été notés. Ces résultats ont été comparés à ceux obtenus de l’échelle Clinical Global Impression Improvement (CGI-I), qui indique les changements dans la maladie du patient par rapport à la base. La validation finale de l’échelle sera effectuée en comparant les résultats du DS3 à l’opinion du « groupe d’experts Delphi » pour plusieurs cas de patients à différents moments dans le temps."
http://www.myobase.com/GEIDEFile/Book_final-reeducation.doc?...